Гемабанк перешел к испытаниям генной терапии гемофилии на мышах

Разработчик «Гемабанк» начал этап тестов in vivo для своей линейки препаратов от гемофилии типов А и B. После успешных экспериментов в пробирке специалисты приступили к определению минимально эффективной дозировки на мышах, чтобы подтвердить безопасность активации лекарства непосредственно в целевых тканях организма.

Совместный проект со стартапом «Свифтген», запущенный в 2023 году, направлен на создание генной терапии с оптимизированным режимом дозирования белка. Тканеспецифичный синтез позволяет препарату активироваться строго там, где это необходимо, что снижает риски для пациента. Для гемофилии B оценка модифицированного гена фактора свертываемости на животных уже пройдена, аналогичные испытания для гемофилии А начнутся в ближайшее время.

Завершение текущей стадии откроет дорогу к полномасштабным доклиническим исследованиям. Для компании это направление — ключевой драйвер роста в биотехнологическом секторе. Сейчас в России насчитывается более 12 тысяч пациентов с гемофилией А и B, а совокупный рынок профильных препаратов в стране оценивается почти в 29 миллиардов рублей. Успех разработки может существенно усилить рыночные позиции «Гемабанка», входящего в группу «Артген биотех».