Персонализированная РНК-терапия остановила развитие редкой формы БАС

Препарат не меняет ДНК, но блокирует производство токсичного белка, разрушающего двигательные нейроны. В течение года пациент получил шесть инъекций непосредственно в позвоночник. Результаты анализов показали снижение уровня маркеров повреждения нейронов до нормы, что свидетельствует о замедлении дегенеративных процессов. Показатели двигательных функций и дыхания пациента улучшились, а когнитивные способности остались стабильными.

Разработка препарата заняла всего три года, что стало возможным благодаря отработанным технологиям РНК-терапии. Невролог клиники Мэйо Бьёрн Оскарссон подчеркнул, что устойчивое улучшение состояния при БАС — крайне редкое явление. Исследователи отмечают, что данный метод масштабируем и может быть адаптирован под другие специфические мутации. Однако для подтверждения эффективности подхода потребуются дополнительные наблюдения за пациентом в течение ближайших лет и расширение клинических испытаний на других добровольцах.